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伴隨著科學(xué)研究的開疆?dāng)U土，脂肪移植已經(jīng)由前期單一的體積填充擴(kuò)展至干細(xì)胞療法應(yīng)用方面?？茖W(xué)家們追求將自體脂肪組織制備成各種“劑型”，以期最大化利用干細(xì)胞的功能，為病患帶來(lái)效果更好、更穩(wěn)定、系統(tǒng)的安全治療方案。
近日，日本藥企武田公司與比利時(shí)生物技術(shù)公司Tigenix聯(lián)合宣布，其脂肪干細(xì)胞制劑——Cx601的3期臨床達(dá)到了主要目標(biāo)，能夠顯著改善克羅恩病患者肛瘺的愈合，并已在《The Lancet》期刊上正式公布了這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的成果。
但其實(shí)早在2012年1月，韓國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱KFDA）就已經(jīng)批準(zhǔn)關(guān)于干細(xì)胞藥物Cuepistem 的生產(chǎn)審批許可，成為世界上首個(gè)獲批的脂肪干細(xì)胞治療劑，用于治療復(fù)雜性克隆恩氏并發(fā)肛瘺。
Cupistem治療克羅恩病并發(fā)癥肛瘺優(yōu)勢(shì)明顯
2012年1月，一向以嚴(yán)苛著稱的韓國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（KFDA）正式批準(zhǔn)Cuepistem用于治療復(fù)雜性克隆恩氏并發(fā)肛瘺，這是KFDA批準(zhǔn)上市的首個(gè)脂肪干細(xì)胞治療藥物。業(yè)內(nèi)專家指出，KFDA對(duì)新藥的評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)非常嚴(yán)格。Cuepistem前后經(jīng)過了5年的臨床試驗(yàn)，最終通過了KFDA的審批。
自上市以來(lái)，Cuepistem的安全性與臨床療效進(jìn)一步得到充分認(rèn)證。數(shù)據(jù)顯示，患者早期接受Cuepistem治療，可延遲或甚至不需要進(jìn)行復(fù)雜肛瘺治療手術(shù)。Cupistem通過麻醉狀態(tài)下縫合瘺管后，直接將細(xì)胞均勻注射到瘺管中，以達(dá)到治療目的。Cuepistem也是干細(xì)胞治療劑中最早納入醫(yī)療保險(xiǎn)賠償金覆蓋范圍的。
來(lái)自Cuepistem研發(fā)公司Anterogen的數(shù)據(jù)顯示，Cuepistem對(duì)于促進(jìn)克羅恩病患者復(fù)雜肛瘺的愈合，有明顯的治療優(yōu)勢(shì)。
什么是克羅恩病&肛瘺？
▲克羅恩病癥狀（圖片來(lái)源：medicinenet.com）
克羅恩?。–rohn's disease）是一種慢性炎癥性腸病，全世界發(fā)病人數(shù)在500萬(wàn)左右。克羅恩病患者要長(zhǎng)期遭遇腸壁炎癥，以及其他腸外表現(xiàn)，例如皮損、關(guān)節(jié)炎等并發(fā)癥。其中，難以處理的，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量的并發(fā)癥是復(fù)雜性肛瘺，往往久治不愈，缺乏有效的治療手段。
肛瘺的發(fā)病率，國(guó)內(nèi)統(tǒng)計(jì)為1.67%～2.6%，國(guó)外為8%～20%。發(fā)病年齡以20～40歲青壯年為主。以往的治療手段主要以藥物和手術(shù)治療為主。這種傳統(tǒng)的治療方式雖然節(jié)省成本，但通常治標(biāo)不治本，達(dá)不到完全根除疾病的治療效果。
Cupistem是一種從自體脂肪組織提取的干細(xì)胞藥物，來(lái)源廣泛、取材容易、不涉及倫理問題、便于自體移植、無(wú)免疫排斥反應(yīng)，利用脂肪干細(xì)胞的多能分化潛能，誘導(dǎo)分化成所需的組織，用以修補(bǔ)缺損促進(jìn)傷口愈合，能使患者從根本上解決疾病困擾。
藥物品質(zhì)源于Anterogen公司的強(qiáng)大實(shí)力
干細(xì)胞藥物Cupistem由Anterogen公司研發(fā)，而Anterogen是韓國(guó)最早進(jìn)行干細(xì)胞技術(shù)研究的公司之一，掌握脂肪干細(xì)胞原創(chuàng)技術(shù)。
2007年，Anterogen公司成為擁有GMP級(jí)生產(chǎn)設(shè)施和質(zhì)量規(guī)范的干細(xì)胞龍頭企業(yè)之一，擁有獲得最多許可的細(xì)胞治療劑，進(jìn)行干細(xì)胞治療劑產(chǎn)品的開發(fā)及基礎(chǔ)研究，實(shí)力引領(lǐng)韓國(guó)生命工程學(xué)技術(shù)。
干細(xì)胞藥物Cupistem也在Anterogen公司的強(qiáng)大研發(fā)支持下，臨床試驗(yàn)不斷得到承認(rèn)，最終獲KFDA受批并遠(yuǎn)銷海外。
GMP生產(chǎn)設(shè)施
Anterogen研究所
研發(fā)團(tuán)隊(duì)
此后5年里，Cuepistem不負(fù)眾望，雖然臨床治療結(jié)果并未完全公開，但Cuepistem的研發(fā)公司Anterogen一直不斷開發(fā)探索，現(xiàn)已技術(shù)出口到日本等地。
2009年，Cupistem克隆式瘺孔Ⅱ期臨床試驗(yàn)得到承認(rèn)；
2010年，Cupistem復(fù)雜肛瘺Ⅱ期臨床試驗(yàn)也得到承認(rèn)，并技術(shù)出口到日本；
2012年，Cupistem克隆式瘺孔Ⅲ期臨床試驗(yàn)得到承認(rèn)，KFDA正式批準(zhǔn)Cuepistem的生產(chǎn)審批許可；
2013年，Cupistem克隆氏瘺治療劑被正式開發(fā)應(yīng)用；
2014年，Cupistem登狀為保險(xiǎn)賠付金，這也是最早可以申請(qǐng)保險(xiǎn)賠付的干細(xì)胞藥物。
Cuepistem或?qū)⒂瓉?lái)一場(chǎng)硬仗
Cuepistem背后不僅有實(shí)力雄厚的科研團(tuán)隊(duì)，更重要的是韓國(guó)KFDA及政府的政策監(jiān)管。
KFDA成立于1996年，全稱為韓國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局，其職責(zé)是保障食品、藥品等消費(fèi)品的安全，以此來(lái)確保公民健康，并支持食品藥品行業(yè)的發(fā)展。
2012年，KFDA批準(zhǔn)Anterogen公司研發(fā)的關(guān)于肛瘺治療藥物Cuepistem的生產(chǎn)審批許可。同年，韓國(guó)政府就宣布將投入超過1000億韓元以推動(dòng)支持韓國(guó)在干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域的發(fā)展，這些資金集中用于臨床試驗(yàn)、干細(xì)胞治療的安全性、干細(xì)胞研究的核心技術(shù)，以及干細(xì)胞領(lǐng)域相關(guān)人才的培養(yǎng)。
韓國(guó)政府還相應(yīng)成立“國(guó)家干細(xì)胞銀行”，以此進(jìn)一步推動(dòng)干細(xì)胞領(lǐng)域的生產(chǎn)、儲(chǔ)存以及管理的標(biāo)準(zhǔn)化構(gòu)建，另外，韓國(guó)成立了專門機(jī)構(gòu)制定相關(guān)法律法規(guī)，組織專門人員進(jìn)行嚴(yán)格審批，在行業(yè)內(nèi)制定了完備指南。
然而，嚴(yán)格的藥物審批制度和不完善的藥物應(yīng)用體系都將使其臨床應(yīng)用之路愈發(fā)難走。
目前，干細(xì)胞藥物每次注射的費(fèi)用都相當(dāng)昂貴，（2011年上市的Cellgram-AMI藥品每次注射費(fèi)用相當(dāng)于10萬(wàn)人民幣）。這在一定程度影響了接受治療的病人數(shù)。細(xì)胞治療之所以價(jià)格不菲，主要由于生產(chǎn)成本很高。雖然現(xiàn)在Anterogen公司沒有公布Cuepistem的臨床治療結(jié)果，但等待它的，或?qū)⑹且粓?chǎng)持久的硬仗。
每一個(gè)干細(xì)胞藥物的問世都離不開國(guó)家政策的扶持和其研發(fā)團(tuán)隊(duì)的不斷探索。即使前方還將面臨重重考驗(yàn)，干細(xì)胞政策的頒布，醫(yī)療機(jī)構(gòu)及企業(yè)的規(guī)范實(shí)施定會(huì)使干細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈更好地貫通。未來(lái)，上市的干細(xì)胞藥物將會(huì)越來(lái)越多，并迅速受到大眾的認(rèn)可和消費(fèi)。干細(xì)胞領(lǐng)域正在經(jīng)歷一場(chǎng)“漸行漸近”的革命，機(jī)遇已然來(lái)臨。
